首个也是唯一一个治疗原发性IgA肾病药物在欧洲获批

近期，Calliditas Therapeutics与欧盟委员会（EC）宣布了一个重大突破：条件性批准了Kinpeygo上市，用于治疗快速疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病。这一罕见且进行性自身免疫性肾病对许多患者而言，可能面临进展为终末期肾病（ESRD）的风险。尤其对于那些尿蛋白与肌酐的比例（UPCR）≥1克的IgA肾病患者，风险更为突出。

值得一提的是，此次批准的Kinpeygo孤儿药是首个且目前唯一的治疗方法针对IgAN的药物。这一批准覆盖了欧盟的27个成员国，包括冰岛、挪威、列支敦士登等。Calliditas将其商业合作伙伴STADA携手推进Kinpeygo的上市，预计于2022年下半年在欧洲推出。

此次上市许可证的批准基于NeflgArd关键性3期研究A部分的疗效和安全性数据。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估每日一次口服Kinpeygo 16mg对IgAN成人患者的疗效和安全性。先前被称为Nefecon的Kinpeygo主要针对经活检确认的IgAN患者，其eGFR≥35mL/min/1.73m且蛋白尿≥1g/天。这些患者在固定剂量或最大耐受性RAS阻断剂治疗下接受评估。

经过长达九个月的治疗，数据显示服用每日16mg Kinpeygo的患者，其蛋白尿相较于基线减少了31%，相较之下，安慰剂组只减少了5%，这一成果具有显著的统计学意义。在eGFR方面，与安慰剂相比，治疗九个月后的Kinpeygo 16mg每日一次提供了统计学上显著且临床相关的7%治疗益处（p=0.0014）。具体来说，接受Kinpeygo 16mg治疗的患者每天从基线出发，eGFR的治疗益处为0.87mL/min/1.73m，而安慰剂组的患者则基线恶化了4.04mL/min/1.73m。这一突破性的治疗成果无疑给患者带来了福音。