人类攻克艾滋病获进展，药物与“基因魔剪”联手可绞杀HIV

据英国《自然·通讯》杂志2日发表的一项研究，美国研究团队报告了一项联合疗法新突破使用一种递送系统持续释放抗药物和基于有“魔剪”之称的CRISPR-Cas9基因编辑技术进行治疗后，在一个感染HIV（艾滋病病毒）的小鼠子群中未检测到该病毒。

此次总计13只小鼠在两次单独的试验中接受了联合治疗，其中5只在治疗后长达5周的时间里未出现HIV感染迹象。相比之下，在单独接受了其中某一种疗法的小鼠中，很容易就能检测到HIV。（更多原文点击《药物与基因魔剪联手可绞杀HIV，小鼠治疗五周后未检出病毒》阅读）

对此，「看懂经济」决定邀请几名看懂经济评论作家对此文进行点评。（评论内容精选自看懂App的解读）

刘晓笙

清华大学协和医院博士，看懂App评论作家

几十年来，艾滋病一直是医学界与科学界面临的最大挑战之一。人们始终在追求治愈，但道阻且长。天普大学Kamel Khalili教授对人源化HIV感染小鼠进行了4周的LASER ART（长效缓释抗病毒药物组合）与CRISPER-Cas9（基因编辑），在有限的研究时间内观察到了2/7的小鼠检测不到HIV DNA与RNA。该研究是治愈探索的小小一步，但我们需要理智看待，尚存在不足。

治疗“成功”的2只小鼠真的被“治愈”了吗？仅跟进了5周的结果，恐怕无法得出该结论。需进一步跟进后续有否出现了病毒反弹，并且需要更多的动物来验证治愈艾滋病，以确保不是侥幸的统计现象。

更大概率出现的是治疗失败的小鼠，还需更深入地探究原因。基因编辑能否诱导病毒的抗性突变？毕竟艾滋病毒1天之内能产生相当于流感病毒1年积累的突变概率，这也是各种治愈方法总是失败的原因之一。

除了有效性之外治愈艾滋病，还需考虑安全性。风险来自基因编辑载体AAV9所致的免疫原性与CRISPER-Cas9的脱靶效应，编辑基因的剪刀虽锋利，却也容易在身上一通乱剪。

从小鼠到灵长类动物，再到人身上应用，这是许多无数药物与方法在上市前就夭折的天堑。人体比老鼠复杂了n倍，仅仅艾滋病人体内复杂的病毒库便令目前的基因编辑技术望而却步，何况在提升基因编辑有效性的更需兼顾安全性。治愈艾滋病或许有些希望，但革命远未成功，仍需努力。

肖冠喜

加州大学洛杉矶分校博士后，看懂App评论作家

随着基因技术的迅速发展，基因治疗已逐渐成为一种治疗手段，尤其以CRISPR-Cas9基因编辑尤为迅猛，由此技术衍生的产业高达百亿美元，而且几所美国高校为此提起诉讼争夺专利权。

目前这一技术能在小鼠实验中结合药物“剪除”HIV病毒是一种巨大的进步，预计下一步实验将会解决CRISPR-Cas9治疗的“脱靶”问题，以及进一步优化编辑序列，为人体治疗HIV提供一种可能的基因治疗手段。

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