重磅!全球第2例艾滋病治愈者出现,细胞治疗临床应用突破性进展
目前被报道且被认可的阻止HIV识别和入侵T细胞的先天基因突变为CCR5-Δ32突变, 目前研究显示,仅携带纯合子CCR5Δ32基因突变者可阻止HIV病毒入侵靶细胞,杂合子CCR5-Δ32基因突变只能降低和延缓HIV病毒入侵及疾病进展。而全球范围内,除欧洲血统携带CCR5-△32突变型纯合子的比例达到1%,世界其他地区人种存在这种基因缺陷的比例几乎为零,符合捐赠条件的人群微乎其微。
有人说,不是有几个人符合条件的人捐献吗?体外培养扩增就可以无限使用吗?其实不然,因为同一份样品能找到适合配型,不出现重大排异反应是非常困难且低概率的事情,对别人是良药,可能对你比砒霜还毒,有时候白血病患者为了等一个移植配型,三五年甚至更多年都很常见,更别说如此小概率的特殊基因型了!
因此如果想在全球大规模推广这种技术,首先需要一个超大规模,超大样本的造血干细胞库或者库,最好是脐带血,因为标本更加纯净,携带的免疫原性物质也少,减少排异。最好由全世界共同合作,未来建成几十亿的大库,即使概率再低,由于海量资源,那么配型成功的概率就会越大!其实只是冰山一角,这世界上有一些人是不得肝炎的,不患某些肿瘤和自身免疫性疾病的,甚至跟新冠患者持续密切无防护接触,但就是不得病的,这往往是自身独特性所决定的,从基因到蛋白到细胞水平,有大量未解之谜等着我们去突破!应该说这第二例艾滋病治愈是一种可复制的成功,打开了细胞治疗的大门,理论上很多疾病当无法手术,化疗或者外源性治疗时,还有靶向药,单抗与细胞治疗可以成为非常重要的武器!
免疫与靶向治疗的修美乐和O药K药的成功带来了巨大的商业价值,不过应用这些产品通常是疾病缓解,临床上很难治愈,但是细胞治疗,如造血干细胞(脐带血)移植或者人工改造的细胞可能会带来真正的治愈!
因为不同人捐献的造血干细胞应用在其他人身上,可能会出现重大排异,那么在出生的时候留下脐带血,未来数十年后,随着医学技术和细胞治疗水平的进步,可能应用于自身或者近亲属,在治疗疾病与抗衰老方面未来都会有突破性进展!
直接间接在资本市场会利好,基因检测与基因库公司,细胞治疗公司和脐带血保存企业,最近已经开始提前表现的如华大基因,中源协和(含天津脐带血库),南京新百(山东脐带血库)等企业艾滋病治愈,还有大批细胞治疗的创业公司,其实大样本库的价值,无论基因库还是细胞库,也不管短中期涨跌。迟早会被市场发现!
2. 造血干移植的相关并发症多,配套技术需要突破,成本需要降低!
对于绝大多数的普通疾病患者来说,接受造血干细胞移植手术的风险远远高于获益。因为其属于全身性地更换免疫系统,在实施手术前,需要将患者的免疫系统全部地抑制或者杀死掉,在这个过程中,可能存在诸多风险,包括感染以及其他副作用。而且骨髓移植的治疗费用非常高昂艾滋病治愈,相比之下,如果不是艾滋病这样危害大且难治性的疾病,在移植技术与抗排异治疗没有突破性进展,同时成本大幅下降的情况下,很多疾病还是得应用常规疗法,细胞治疗将可能是最后的武器,所以多数会在重大自身免疫性疾病与肿瘤领域率先突破!
这样可形成一种综合武器,比如在此领域的患者中,叠加免疫治疗与细胞治疗,提高治疗水平和改善生活质量,提高移植的成功率与疗效!因此为真正的创新药企业,掌握核心技术与专利的生物技术公司及产业链上下游企业,麻醉药械与监护,无菌消毒与防护企业包括无菌舱的设计、施工与软硬件管理!最新有重大治疗价值的抗生素抗病毒药品的研发与生产等等。国内的龙头企业包括恒瑞医药,齐鲁制药,正大天晴,迈瑞医疗和东阳光等等代表企业,不再赘述,资源会自动向top企业靠拢!
综上所述,尚不能定论艾滋病是否真正的被攻克, 但从“柏林病人”到“伦敦病人”的治愈奇迹的重现,再次证明了利用CCR5突变的造血干细胞移植治疗艾滋病的可能,不仅为今后相关疗法的临床实施提供帮助和指引,更为全世界3800万的艾滋病患者以及未来数亿的肿瘤患者,带来了新的希望。
我们期盼真正的突破到来,我们静待春暖花开~~~
参考文献:
[1]Hutter G, Nowak D, Mossner M, et al. Long-term control of HIV by CCR5 Delta32/Delta32 stem-cell transplantation[J]. N Engl J Med,2009,360:692-698.
[2]Gupta RK, Abdul-Jawad S, McCoy LE, et al. HIV-1 remission following CCR5Delta32/Delta32 haematopoietic stem-cell transplantation[J]. Nature, 2019,568:244-248.
[3]Tang J, Kaslow RA. The impact of host genetics on HIV infection and disease progression in the era of highly active antiretroviral therapy[J]. AIDS,2003, 17: S51-S60.
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