艾滋治愈的新技术!双重基因编辑
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红枫湾APPCCR5和HIV-1可有效清除艾滋病毒治愈艾滋病,双重CRISPR加抗病毒治疗让艾滋治愈率显著提高。
来自美国天普大学和内布拉斯加大学的研究人员发现,在动物模型中,用基因编辑HIV-1和CCR5(帮病毒进入细胞的共受体)可有效清除艾滋病毒。
研究团队使用了基于CRISPR的技术,在人源化小鼠中灭活CCR5,并从感染细胞中切除HIV-1 DNA片段,这些小鼠也使用长效抗病毒药物治疗。在艾滋治愈领域,该研究是将双重基因编辑与抗病毒药物结合,与单一治疗比,双重CRISPR治疗的艾滋治愈率有显著提高。
研究已于3月14日发表在《美国国家院院刊》(PNAS)。
在观察接受骨髓移植的艾滋治愈者后 ,研究人员认为治愈艾滋病,病毒受体CCR5的缺失对永久消除HIV很重要。他们开发了一种简单且实用的CCR5失活技术,其中包括静脉接种CRISPR基因编辑分子。
研究人员发现,在接受长效缓释抗病毒疗法的人源化小鼠中,一起使用两种CRISPR制剂恢复了人类T细胞,58%的小鼠根除了艾滋病毒,这一发现也证实了CCR5在促进艾滋感染中的关键作用。
“用靶向宿主CCR5和HIV-1 LTR-Gag的CRISPR基因编辑,在用抗病毒药物抑制病毒复制,就能消除被感染动物组织库中的HIV-1。”研究小组道“在停止抗病毒治疗11周后,病毒没有反弹。”
天普大学的研究小组预计,他们可能很快就会评估双基因编辑方法对非人类灵长动物的效果。“这是一种相对简单且便宜的方法,”研究人员说。他们很看好双重CRISPR基因编辑方法在艾滋治愈领域的前景。
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