“基因魔剪”，首次将HIV艾滋病毒从活体内清除

一项日前发表于《自然—通讯》的研究显示，通过将病毒（HIV）从体内藏身之处切除，研究人员首次将HIV从活体动物体内清除。换句话说，他们已经治愈了这些动物。

研究人员使用一种名为CRISPR的基因编辑系统。这被认为是一种非常有前途，但仍处于实验阶段的医疗策略。与早期的基因疗法不同治愈艾滋病，CRISPR可精确定位特定基因。在最新研究中，感染HIV的小鼠被注射了一种不同的无害病毒。该病毒产生一种CRISPR酶的版本，而这种酶被编程用于摧毁隐藏在小鼠细胞DNA中的HIV基因。

这正是病毒隐藏的地方。虽然人类已经有了被称为抗逆转录病毒疗法（ART）的高效药物，可从体内清除大部分HIV，但它无法影响HIV已插入DNA并进入休眠状态的细胞。

如果人们停止服用ART药物治愈艾滋病，一些休眠的病毒DNA就会苏醒，血液中的病毒水平再次飙升。因此，任何永久治愈的方法都需要清除这个由感染细胞形成的病毒库。这些细胞遍布全身，包括骨髓、大脑和淋巴结。

不过，仅利用CRISPR无法清除病毒库。“病毒复制的速度太快，CRISPR根本赶不上。”美国费城天普大学的Kamel Khalili介绍说。

为此，他的团队采用双管齐下的策略：用CRISPR和一种高效的普通ART药物同时打击病毒。药物分子经过化学修饰，使其具有脂溶性，但仍包裹在水溶性分子笼中。这意味着只要向小鼠血液中注射一次药物，后者就会进入免疫细胞，并且随着时间推移，免疫细胞中的活性分子会慢慢释放出来。

内布拉斯加大学的Howard Gendelman是这项技术的开发者。他正试图将这种策略转变成一种持久的ART形式。利用它，人们每年只需要注射一针，而不是每天服用药片，便可控制艾滋病。（徐徐）

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