Cell：重磅！全球首位女性艾滋病患者或已被治愈，特殊干细胞移植

艾滋病（HIV），由人类免疫缺陷病毒引起的获得性免疫缺陷综合征，1982年定名，是当前最棘手的医学难题之一，根据世卫组织和联合国艾滋病规划署的估计，全世界每年新发病例超180万例。在中国，每年因此病死亡人数超3万人，目前没有疫苗可以预防，也没有治愈这种疾病的有效药物或方法。

艾滋病主要通过血液和体液传播，如进行不洁性行为、母婴传播以及注射毒品和不洁血制品等。由于HIV攻击人体的免疫细胞，故可使患者逐渐丧失免疫功能，患者普遍死于各种继发感染或恶性肿瘤。因此艾滋病具有很强的危害性。

2023年3月17日，美国威尔康奈尔医学院的研究人员在Cell期刊上发表了一篇题为"HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant"的研究论文。

该研究显示，来自脐带血的特殊很可能治愈了一名纽约女性患者的白血病和HIV，这是首次成功治疗的女性艾滋病患者。

该患者是继伦敦病人、柏林病人、杜塞尔多夫病人之后，第四例获发表的艾滋病治愈病例，他们都是因为接受了特殊的干细胞移植而治愈的患者。

图1 研究成果（图源：[1]）

干细胞移植，是一种用于治疗某些癌症的方法，如白血病，通过从供体转移未成熟的血细胞来重新填充受体的骨髓。CCR5是HIV病毒入侵和感染人类细胞的受体，CCR5 Δ32/Δ32 基因突变后，细胞缺乏CCR5受体，HIV病毒也就无法感染。

在该研究中，患者是一名中年混血女性，在诊断为急性HIV-1感染并接受抗逆转录病毒治疗4年后患上了急性髓系白血病。

2017年，患者接受了具有CCR5 Δ32/Δ32基因突变的脐带血干细胞移植以治疗白血病，随后急性髓系白血病得到缓解。

在移植后55个月时，她仍保持无癌状态，且CCR5 Δ32/Δ32脐带供体细胞具有100%的嵌合性。此外，所有临床实验室检测均显示无法检测到HIV RNA水平治愈艾滋病，这表明病情缓解，可能治愈HIV-1。

经过患者同意，患者选择在移植后37个月中断她的抗逆转录病毒治疗方案，HIV-1 RNA水平在抗逆转录病毒治疗中断后18个月仍未检测到，预示着HIV-1缓解和可能的HIV-1治愈。

图2 Graphical abstract（图源：[1]）

研究人员表示，在不接受抗逆转录病毒治疗的情况下，移植后没有可检测到循环复制能力强的病毒。在抗逆转录病毒疗法中断前的多个点在血浆中检测到抗逆转录病毒，但在抗逆转录酶疗法中断后没有检测到，这证实了无抗逆转录病毒的HIV-1缓解和可能治愈。

研究作者表示治愈艾滋病，该方法扩大了潜在患者的范围，他们主张全线建立脐带血库，鼓励捐献，然后对捐献的血液进行CCR5Δ32突变检测。