Exavir 称他们的基因编辑程序有机会开发出潜在的治愈艾滋病的方

自从40年前毒首次被发现，制药商已经开发了多种药物，但仍继续寻找治疗艾滋病毒更好的方法，并开发出潜在的治愈这种疾病的方法。

Exavir Therapeutics 公司相信他们的程序有机会达到这个目标。

位于内布拉斯加州的 Exavir Therapeutics 公司宣布，它通过 crispr-cas9来消除人类细胞中的艾滋病毒治愈艾滋病，即能够通过脂质纳米粒(LNP)靶向病毒tat 基因。

虽然仍处于临床前的发展阶段，但它的方法在感染的人类细胞中显示了高达100% 的 HIV 抑制作用。Exavir 的方法是使用 mRNA 编码LNP-delivered，前病毒 DNA 切除治疗是基于 crispr-cas9和计算衍生 gRNAs 的目标艾滋病毒 tat 基因。

Exavir 指出，它的临床前候选人使用其专有的基因编辑程序 XVIR-TAT，证明了”基因消除艾滋病毒”，并提供了强有力的抗逆转录病毒活动。该公司在生物医学上发布了数据。

这篇文章“ crispr-cas9药物离体干扰消除 HIV-1”强调了体外数据显示其方法的有效性。报告指出，该公司候选的 LNP mRNA TatDE 显示了高效的递送、核定位和高达100% 的病毒抑制。这种抑制通过多种试验进行，其中包括“共转染未感染细胞的挑战，以及核糖核蛋白电穿孔治愈艾滋病，慢病毒传递，和 lnp 包裹的 mrna 编码传递到感染细胞。”

这些研究结果证实了基于 lnp 的病毒前 DNA 切除术作为抗逆转录病毒治疗的潜力，有可能根除艾滋病毒。

Exavir Therapeutics 的科学创始人之一、内布拉斯加大学医葯大学药理学系教授 Howard Gendelman 指出，通过下一代 LNP 配方和改进的RNA，我们可以安全有效地将强大的基因编辑载体传递给感染了 HIV 的细胞。Gendelman补充说，该公司的基因编辑项目“通过几项试验，证明几乎完全消除了艾滋病毒，没有检测到偏离目标的编辑。”

Exavir 公司专有的基因编辑平台 XVIR-TAT 是一个基于 crisp 核酸酶的抗逆转录病毒程序。该公司正在加强 LNP 制剂的具体嗜好。Exavir 正在推进这些发现朝着选择候选人，可以进入临床试验。

Exavir 并不是唯一一家试图利用 CRISPR 技术对抗 HIV 的公司。9月，切除生物疗法被确认开始了 ebt-101的 i/II 期研究，这是第一个在人体内基于 crispr 的一次性基因疗法，将在艾滋病毒感染者中进行评估。

世界上无数科学家为之努力，你无权放弃。